骨髓纤维化的治疗

时间：2019-10-04 17:47:46 人气：120次来源：中科血康

血液病专利中科血康史淑荣

骨髓纤维化的治疗，短期内追求的是改善症状，提高生活质量。因为它有更多发热、乏力、盗汗、瘙痒这种不舒服的需求，短期内以改善这些症状为主。从长期来看，有了新药之后，提倡提高生存，逆转骨髓纤维化也是治疗的主要目标。它分为早期骨纤和晚期骨纤，早期骨纤其实比ET（原发性血小板增多症）预后差一些，但是治疗上基本上差不多的。如果没有症状，就是等待和观察，如果有症状，继续处理。如果血小板的指标数量比较多的话，可能还是需要考虑用阿司匹林来治疗。对于中高危的患者，中高危是怎么来的？都是通过积分，根据这些参数，年龄、体质性症状、血色素或者白细胞的数量以及外周血原始细胞的数量等等，这些参数来做一个评分。评分低的是低危或者是中危-1，评分高的就是中危-2或者是高危。对于中危-1的基本处理原则：有一部分没有体质性症状也没有脾肿大的病人，是按照低危来处理，如果有临床症状，有脾大的，可能是按中危-2的标准来处理。中危-2的这些病人，芦可替尼基本上是一个一线推荐的治疗方案,然后造血干细胞移植,这两者之间的选择。这个需要在门诊咨询移植医生和专门血液科的医生来进行一个仔细的挑选，这里不展开。其他的还有一些药物，可以联合应用，包括促红细胞生成素、雄激素，一些免疫调节性药物。具体的还是要去咨询专科医生的意见。高危的和中危-2其实是一样的。

芦可替尼治疗的好处

芦可替尼是在国内是2017年上市，唯一核准用于骨髓纤维化治疗的靶向性抑制剂。但是它并不是靶向得特别精准，主要是JAK1/2这个通路，并不是具体的某一个蛋白，它的疗效很明确，是可以缩小脾脏，改善全身症状，改善所谓的这个体质性症状，提高生活质量的。目前大型的几个临床研究随访多年的数据证实：它可以显著降低骨髓纤维化患者的死亡风险。这个是有数据支持，有80%的患者，无论是国内，还是国际的数据，可以维持患者原来骨髓纤维化的稳定，甚至可以让纤维化有一个逆转。

骨髓纤维化的治疗时间

治疗最关键的点是在前面三个月，因为血液学，包括血色素、血小板的数量，可能会有一个比较明显的波动，需要重点随访。在治疗的过程当中，需要特别叮嘱患者的是，不能突然停药，患者需要控制体重，芦可替尼的使用过程当中，要求必须在处方医生指导下规律地随访，及时地进行调整。

总结前面骨髓增殖性肿瘤的治疗方案，有观察等待和支持治疗。也就是说，在诊断了这个疾病之后，并不一定是马上启动治疗。有些病人可能就是要求随访，等到他需要治疗的时候，才开始治疗。因为诊断就开始治疗和他真的必须要开始治疗的时候，他的临床进展可能是一样的。所以这种治疗的决策，还是交给专科医生来做，一旦需要治疗以后，到底是选择羟基脲，选择干扰素，干扰素是选择短效和长效，还是选择芦可替尼和造血干细胞移植，或者是联合用药，需要专科医生和患者充分的沟通。

最后，大家了解了这样一个疾病，至少要认识到骨髓增殖性的肿瘤，首先它是一个肿瘤，需要患者引起一个高度的重视，它是会进展的，这是第一个。第二个，它尽管是一个血液系统的肿瘤，但是它又不同于急性白血病，它的进展很慢，所以可能要把它当作一个慢病来管理，不用过于的焦虑，不用过于的着急，作为一个慢病来进行管理。治疗的目的并不是把这个疾病治愈，因为有些病人带病生存，他和正常寿命是一样的。治疗的主要目标是尽量减少他血栓或者是出血的这种可能性，提高生活质量。可以使用芦可替尼新药的骨髓纤维化的患者，可以比以前更有条件去追寻骨髓纤维化的逆转让他的造血恢复正常，甚至延长生存，这是可以的。

无论是哪一种疾病，在治疗的过程当中都要求的患者能够和专科医生去探讨：要不要治疗？最合适的治疗方案。一旦启动治疗，要求是在医师指导下合理地用药，并且规律，终生地随访。在治疗过程当中，如果有一些血栓或者出血的事件，需要及时地处理，并且跟专科的医生去进行沟通。