血小板减少症面临激素无效病情反复该怎么办

血液病专利  中科血康  史淑荣

针对不同年轻的阶段的血小板减少症患者，小儿治疗方面会常涉及到丙种球蛋白，而对于青少年成人的一线方案则是激素为主。当面对是效果不好、激素无效、或反复的情况时，该怎么办呢？

血小板减少症病人面临的问题：激素无效、药效不好、病情反复.....

①：激素治疗血小板减少无效怎么判断？

指正规糖皮质激素（包括常规剂量泼尼松和大剂量短程地塞米松）治疗无效。常规剂量泼尼松（1 mg·kg-1·d-1）治疗4周仍无反应，说明泼尼松治疗无效，应迅速减量至停用。

地塞米松40 mg/d×4 d口服治疗，无效者可在半月后重复，仍无效则考虑糖皮质激素治疗无效。

②：糖皮质治疗血小板减少反复是怎么情况？

指糖皮质激素有效患者在停药或减量的过程中复发，PLT再次降到30×109/L以下。对于泼尼松治疗有效的患者，稳定后尽快减至最小维持量（≤15 mg/d），在减量过程中血小板计数不能维持的患者应考虑二线治疗。

大剂量地塞米松治疗方案不需要进行糖皮质激素的减量或维持。糖皮质激素治疗有效且疗效持续半年以上的复发患者，还可以再次应用糖皮质激素治疗；如果半年以内复发，一般不再考虑糖皮质激素治疗，应选择更换治疗方案。

需要注意的是，虽然一般认为小剂量泼尼松（≤15 mg/d）维持治疗的耐受性良好，但仍不可避免长期应用带来的风险（体重增加、糖尿病、高血压、骨密度降低、青光眼、白内障以及感染等）。

对于长期服用小剂量激素的患者应该注意监测不良反应，注意预防感染、补充钙剂及维生素D。小剂量糖皮质激素不能耐受的患者，也需要考虑更换治疗思路。

当激素治疗血小板减少治疗效果无效或反复时，一般临床上就会“启动”二线治疗：

多涉及到促血小板生成药物，比如血小板生成素、艾曲波帕、罗米司亭等，其他包括利妥昔单抗、脾脏切除等。

但结合相关二线治疗疗效局限、停药反复的治疗后果，建议尽快开展针对病灶的治愈思路，帮助稳定血小板数值情况，预防降低相关风险。