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治疗药物不足严重影响血友病患者的生活质量

时间:2019-08-24 10:44:52 人气:173次 来源:中科血康

血小板减少  再障性贫血  血液病

请问医生,为什么凝血因子不能一辈子使用?经过近70年的发展,虽然批准用于A型血友病治疗的产品很多,但是目前的治疗药物存在以下几个痛点:

治疗药物不足严重影响血友病患者的生活质量

半衰期短

未经修饰的凝血因子Ⅷ(包括血浆来源及重组)的半衰期约为12h,PEG化及Fc融合可适当增加其半衰期,但是也都低于20h,导致临床用药注射频率高(出血事件治疗一般12小时注射一次、日常预防治疗一般每周2-3次)、患者顺应性差并增加经济负担。

需要冻干低温保存

凝血因子Ⅷ在常温及溶液状态不稳定,需要制成冻干制剂并低温保存,导致药物的生产、运输、储存和使用成本较高,增加使用复杂性和患者经济负担。

长期使用产生抑制物

大约30%的重度甲型血友病患者及10%的中度A型血友病患者长期使用会产生凝血因子Ⅷ的抑制物,导致患者对凝血因子Ⅷ不再有效,对于抑制物滴度较高的患者需要使用极为昂贵的旁路途径药物(最常见的为重组凝血因子VIIa及aPCC)或者采用ITT治疗(耗时长、费用高)。

给药途径患者顺应性差

凝血因子的皮下注射生物利用度低,目前的产品都是静脉注射,导致用药不方便、患者顺应性差。

治疗成本高昂

血友病患者的出血事件及手术期都需要使用相应缺乏的凝血因子,每次治疗费用视严重程度数千至数万美元不等。日常预防性治疗可降低出血次数,而每年相应的预防费用将超过20万美元,而对于产生抑制物的的A型血友病患者治疗费用更为昂贵。

虽然中国的重组凝血因子价格只有欧美国家的一半,血浆来源的凝血因子更是低廉,但是即使采用血浆来源产品每年按需治疗的费用也在10-20万人民币,预防治疗的费用更是超过30万人民币,即使医保会报销一部分,但是一般家庭难以承受。

综上所述,目前的A型血友病治疗药物存在一系列不足,严重影响血友病患者的生活质量,因此目前的血友病治疗领域,凝血因子还存在巨大的未满足的临床需求。

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治疗药物不足严重影响血友病患者的生活质量

日期:2019-08-24 10:44:52 人气:173

血小板减少  再障性贫血  血液病

请问医生,为什么凝血因子不能一辈子使用?经过近70年的发展,虽然批准用于A型血友病治疗的产品很多,但是目前的治疗药物存在以下几个痛点:

治疗药物不足严重影响血友病患者的生活质量

半衰期短

未经修饰的凝血因子Ⅷ(包括血浆来源及重组)的半衰期约为12h,PEG化及Fc融合可适当增加其半衰期,但是也都低于20h,导致临床用药注射频率高(出血事件治疗一般12小时注射一次、日常预防治疗一般每周2-3次)、患者顺应性差并增加经济负担。

需要冻干低温保存

凝血因子Ⅷ在常温及溶液状态不稳定,需要制成冻干制剂并低温保存,导致药物的生产、运输、储存和使用成本较高,增加使用复杂性和患者经济负担。

长期使用产生抑制物

大约30%的重度甲型血友病患者及10%的中度A型血友病患者长期使用会产生凝血因子Ⅷ的抑制物,导致患者对凝血因子Ⅷ不再有效,对于抑制物滴度较高的患者需要使用极为昂贵的旁路途径药物(最常见的为重组凝血因子VIIa及aPCC)或者采用ITT治疗(耗时长、费用高)。

给药途径患者顺应性差

凝血因子的皮下注射生物利用度低,目前的产品都是静脉注射,导致用药不方便、患者顺应性差。

治疗成本高昂

血友病患者的出血事件及手术期都需要使用相应缺乏的凝血因子,每次治疗费用视严重程度数千至数万美元不等。日常预防性治疗可降低出血次数,而每年相应的预防费用将超过20万美元,而对于产生抑制物的的A型血友病患者治疗费用更为昂贵。

虽然中国的重组凝血因子价格只有欧美国家的一半,血浆来源的凝血因子更是低廉,但是即使采用血浆来源产品每年按需治疗的费用也在10-20万人民币,预防治疗的费用更是超过30万人民币,即使医保会报销一部分,但是一般家庭难以承受。

综上所述,目前的A型血友病治疗药物存在一系列不足,严重影响血友病患者的生活质量,因此目前的血友病治疗领域,凝血因子还存在巨大的未满足的临床需求。

研究院科研专家副组长

临床经验:30余年

谢别录特约专家

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主要擅长:在血液性疾病的诊治上取得了极高的成就,对中医治疗匠心独具,着手成春,深受广大患者的喜爱,被患者称为“妙手神医”详情

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  • 赵女士

    疾病:血小板减少

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    你好医生,我们回家用药后今天去复查各项治标都有所上升太高兴了,我老公的血红蛋白升到了126了,血小板也上来了,很感谢史主任谢谢给我们第二次生命!

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