有一半的MDS病人血小板低下能治愈吗？

血小板减少  再障性贫血  血液病

在IPSS-R极低危/低危/中危的患病群体中，有一般的患者会出现血小板低下。 这就导致了PLT减少及血小板质量问题容易导致出血，需要及时合理治疗。

 

有50%的MDS病人表现为血小板低下，治疗方案盘点

在这一半的MDS病人当中，有些患者的血小板功能也存在缺陷，加之治疗药物如来那度胺和HMA（阿扎胞苷和地西他滨）常会加剧血小板减少。

在治疗方面，对于MDS伴随血小板减少症的直接性治疗方法是血小板输注，但反复输注血小板会伴发输注无效（可伴随介入益髓升板治疗思路）。此外，血小板生成素（TPO）受体激动剂对于低危患者可其将用作单一制剂，而高危患者的病情改善治疗中TPO可以用作联合疗法。

刺激血小板产生的药物，包括“罗米司汀”与“艾曲波帕”

罗米司汀是一种TPO非序列同源性的Fc-肽结合蛋白。它可以通过与TPO受体结合刺激血小板的产生。一项罗米司汀随机双盲试验纳入250例伴有血小板减少的低危/中危1度MDS患者。对于血小板计数基线低于20的患者，罗米司汀减少了临床上严重出血事件的发生，降低了总出血事件及血小板输注。

 

艾曲波帕是一种口服非肽类非竞争性TPO受体激动剂。一项2期临床试验入组了17例血小板计数低于30的的低危/中危1度MDS患者。10例患者中有5例获得了完全缓解，还有1例患者部分缓解。另一项试验入组了21例伴有严重血细胞减少的低危至中危2度的MDS患者（排除RAEB）。在19例接受50mg艾曲波帕治疗的患者中，53%达到缓解且这些患者均获得血小板缓解，另有80%和10%的患者分别获得红细胞和中性粒细胞缓解。