血小板减少 再障性贫血 血液病
不涨血不升血,怎么治疗“缺血”的MDS病人?一般会建议直接采取细胞生长因子进行治疗。
使用红细胞生成刺激剂 (erythroid stimulating agents, ESAs) 治疗低危MDS是现在的共同惯例,但应该指出的是,没有随机对照研究能够证明此干预措施能确切改善MDS患者自然病程。
有些研究数据显示,一定剂量的ESAs是有效的,疗效从30到60%不等。瑞典的数据表明粒细胞集落刺激因子(G-CSF)和红细胞生成素(EPO)联合使用能增加疗效,早期应用联合方案可能对低危和输血量少者的长期生存、存活率有影响,并提出了一个预测ESA疗效的评分:
①:分别将血清Epo的水平<100U/L,100-500U/L和>500U/L赋分值+2,+1和-3分;
②:将平均输血<2U/月和≥2U/月赋分值+2和-2分;
③:最后总分>+1,-1~+1和<-1的患者对Epo治疗的有效率分别为74%,23%和7%。
血清Epo>200U/L并且存在输血依赖的患者对Epo的,可能奏效的比例不高,对于这一类患者可以选择的治疗措施非常有限。法国也对284名患者回顾性评估了ESA对存活率的影响,接受ESA治疗的患者有着更好的存活率(死亡风险比HR是0.43,95%CI 0.25–0.72)。
但近来在实体肿瘤上有关ESAs潜在的致瘤性增加了对ESAs使用的监测。在美国,FDA没有批准G-CSF用于MDS贫血的治疗。
对于大多数低危MDS和不伴其他系血细胞减少的严重贫血患者,可以单用ESA或联合G-CSF治疗。在发展为严重输血依赖前,两种药物的早期联合使用可能更有效。治疗应该至少持续3个月才能评价疗效。有效果者,则继续治疗直到失去疗效。
对于严重中性粒细胞减少的患者,可考虑给予小剂量G-CSF应用,以使中性粒细胞>1×109/L。使用G-CSF或GM-CSF,能使超过75%的MDS中性粒细胞升高。尚没有证据表明常规使用G-CSF或GM-CSF能提高中性粒细胞减少MDS的生存期。
MDS关于促血小板生成的刺激因子,如IL-11、IL-11衍生剂、血小板生成素,以及新的TPO受体激动剂尚没有获得有效数据支持。总结来说,支持维持治疗(细胞生长因子)虽然可以改善病态血象的情况,但无法避免病情进展恶化。