打血小板生成素能否长久稳定？

时间：2020-07-24 17:44:10 人气：198次来源：中科血康

血小板减少再障性贫血血液病

促血小板药物属于治疗免疫性血小板减少症（特发性血小板减少性紫癜/ITP）的二线治疗方案，对比一线方案的优势在于提高血小板的效果以及延长血小板数值维持的时间，提高血小板过低患者的生存质量问题。

先来认识一下目前临床上对于促血小板生成药物名称以及临床调研结果的有效率数据：

促血小板药物包括重组人血小板生成素（rhTPO）艾曲波帕（Eltrombopag）和罗米司亭（romiplostim），这些药物目前均已获批运用临床（作为二线方案首选推荐），列入血小板减少症的治疗指南当中，具有前瞻性多中心随机对照的临床研究数据支持。

其中重组血小板生成素是临床第一代血小板生成素，已在国内上市，是全长糖基化TPO，与人体内源性TPO有着相同的氨基酸序列，已获批用于糖皮质激素治疗无效的ITP患者，根据临床调研数据结果表明重组人生成素治疗糖皮质激素无效的ITP患者有效率达到60%，但存在相关不良反应情况，主要有轻度的嗜睡，头晕乏力，过敏样反应等，但大多数患者都可以耐受。

而其余两种药物，艾曲波帕与罗米司亭也是二线方案以内药物，艾曲波帕是小分子非肽类TPO受体激动剂，可与TPO受体的跨膜区结合，进而活化细胞内信号途径。临床调研数据结果表明此药治疗ITP的有效率在59%~88%，起效的时间一般在用药后的1~2周时间，需要持续性间隔性给药，保持维持治疗的模式，目的是保持病人的血小板计数处于安全水平。因为此药有肝功能损害的病例报道，在运用过程内需要检测患者的脏器肝功能情况。

对于罗米司亭的有效率在71%~88%，同样可以提高血小板的数值，调研数据结果也比较可观，并可以持续血小板数值稳定时间。由此可见，二线治疗促血小板生成药物还是存在可观的临床治疗价值。

那么，生成素“催熟”血小板，能否避免数值再次下降？

根据上文描述，促血小板生成药物的耐受性良好，并且有效率还不错，但无法忽视的问题在于两点：

一、主要的不良反应无法忽视，血小板减少患者可能出现骨髓网状纤维增加以及血栓发生率增加；

二、对于治疗有效的ITP患者，虽然可以提高数值到安全水平，但维持的时间无法保障，有短有长，并且一般在停药后血小板计数通常会回到基线水平。也有部分患者停药后血小板数值会有一段时间保持在正常范围，甚至是高于血小板正常范围的水平，但根据时间的流逝，血小板数值还会再次下降，如果是一直给药而不停药，后期发生药物抗性问题也是不现实的。