血液病专利 血小板数高怎么回事 史淑荣
通常情况下，标准疗法治疗自身免疫性血细胞减少症患者，疗效受限且毒性较大。
最近，发表于《Blood》杂志上的一项多中心、前瞻性临床试验纳入了来源于30名经西罗莫司单药治疗后自身免疫性血细胞减少症患者的临床数据。数据显示，所有的自身免疫性淋巴细胞增生综合征(ALPS)儿童患者(N = 12)产生了持久的完全缓解，并且在开始西罗莫司治疗后的1-3个月内，自身免疫性疾病、淋巴结病变、脾肿大等快速改善。绝大多数患者未检测到双阴性T细胞及其它淋巴细胞群，这个结果表明了西罗莫司的靶向作用。
另外，12名多系血细胞减少继发为常见变异型免疫缺陷病(CVID)、Evans综合征(ES)或系统性红斑狼疮(SLE)的患者也接受了该药治疗，并且8名患者产生了完全缓解。6名单系自身免疫性血细胞减少症患者中只有2名患者发生缓解。患者可对西罗莫司的耐受性良好，不良反应少见。所有发生缓解的患者维持了至少1年的西罗莫司治疗(中位数为2年;范围：1-4.5年)。
北京中科血康血液病医学研究院
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