慢粒患者能停药吗

血液病专利  史淑荣专家组工作室  史淑荣

慢粒停药也能生存，这不是梦！

慢性粒细胞白血病主要是由于9/22号染色体移位形成融合基因，激活酪氨酸激酶基因，而使骨髓干细胞癌变，治疗方面主要有羟基脲，干扰素，格列卫或达沙替尼等分子靶向药，还包括中西结合与异基因移植。

慢粒患者群体中的部分病人，有的发生耐药，有的长期不缓解，有的发展急变，有的出现严重的并发症......我们该如何解救这些困在“死胡同”的慢粒患者？

慢粒白血病常规治疗的利与弊

羟基脲——

这是最基础的治疗方法，目的在于抑制骨髓造血，控制白细胞水平，长期维持口服羟基脲，能够保持白白细胞在正常水平，使脾脏缩小，但是，不能消灭白血病干细胞，不能使Ph'染色体阳性细胞转阴，即不能获得分子生物学缓解。故该药物不能阻止慢粒急变，即转为急性白血病。

干扰素——

长期应用干扰素可以获得骨髓细胞学缓解，甚至少数人可以得到分子生物学缓解，但是不持久。

靶向药——

格列卫或达沙替尼等分子靶向药，主要针对酪氨酸激酶，具有获得分子生物学缓解利率高的优点，故长期无病生存率更高，有患者能无病生存9年甚至更长时间。但是，药物均非常昂贵，一般经济条件的家庭无非承受。且此类药物理论上也不能根治该病。

异基因骨髓移植——

异基因骨髓移植能够根治此病。但是，费用也很大，而且风险较大。骨髓移植还有GCHD等多种并发症，影响了患者的生存质量。

以上治疗方式虽然对慢粒的治疗存在一定的疗效，但存在副作用大，费用高昂，疗效局限等问题，且最重要的一点就是，无法阻止疾病的发展脚步，如果病人一旦发生急变或多次复发，治疗难度会大大增加。

根据各地院方临床观察——且有部分预后不良的病人往往在数月内死亡！这是一个很残酷的事实，因此，患者迫切需要接受一项能够让病人在停药的情况下也能获得长期生存的治疗，心理上不再受疾病“变化”的恐惧压力!

众多慢粒病人正面临的三大难题

在部分慢粒白血病获得长期缓解的同时，也有的慢粒病人正处在“火热深渊”的境地，一是无法获得缓解，二是出现耐药，三是转阴后再次转阳，这三大问题已然成为了慢粒患者的“头等问题”。

无法缓解发生耐药

由于伊马替尼治疗可发生耐药，原发性耐药常常出现在治疗3个月后融合基因检查无任何好转，继发性耐药指治疗过程中出现融合基因转阴后再次转阳，继续口服化疗药已经没有任何治疗价值。

获得缓解终身用药

如果融合基因转阴后没有出现耐药，口服化疗药需要继续服用，得终身用药，但是所谓的终身用药，不是靠这个药可以达到正常人的寿命，而是患者的寿命有几年，就得用药几年，也不是靠口服化疗药可以防止病情加速急变发展成急性白血病。

副作用大费用昂贵

同时由于长期服药副作用逐步加大，导致患者因药物的副作用以及口服化疗药费用昂贵，长期终身用药导致经济上的负担而被迫终止用药而失去治疗机会，甚至危及生命。

三大慢粒治疗难题只需一个对策

关于以上慢粒病人所面临的三大难题，已有了解决的对策！

数年以来，针对于慢粒白血病治疗方案的科研与发展以有了很大的突破，目前运用于临床的针对性联合方案治疗体系（非固定方案，未完全普及各地）是一项全面的个体化治疗体系，可使慢粒白血病在停药的情况下也能获得长期生存!

此项联合治疗体系，目前已获得大部分国内外血液病医学者的认可，根据疗效随访验证——可在病人服用化疗药的同时，帮助化疗药快速有效的起效，帮助病情达到完全双阴，之后进行稳固，达到临床缓解标准后可以逐步停掉口服靶向化疗药物。以达到停药后最大化的减少复发，最大化的延长寿命！还减轻了很大一部分家庭困难的慢粒患者经济压力。

联合方案对比单纯口服药物的优点在于：

1、病人不用终生服靶向化疗药也能获得长期生存;

2、能够长久稳定控制住病情，阻止疾病发展脚步;

3、费用合理大大减轻了慢粒病人的每年经济压力;

4、保障生存质量让慢粒白血病患者不受疾病苦痛;

5、对有孕育计划的慢粒病人也可以达到正常生育;

......

此项治疗体系通过多年随访验证得知目前已有很多慢粒病人在停药的情况下达到了正常生存，这个效果是远远高于光用口服化疗药的效果。相信，这将会是慢粒患者除靶向药维持之外的新康复之路！